RAPPORT D’ACTIVITÉ ANSM 2017 - 101 23 000 ATUn ont été délivrées en 2017, correspondant en moyenne à plus de 16 600 patients traités. Le nombre de patients inclus dans le cadre des ATUc s’est élevé à 8 250. SPÉCIALITÉS PHARMACEUTIQUES FAISANT L’OBJET D’UNE ATU DE COHORTE OCTROYÉE EN 2017 En 2017, 13 spécialités pharmaceutiques ont été autorisées dans le cadre des ATUc, dont 3 spécialités dans le domaine de l’hématologie et de la cancérologie et 2 dans des maladies très rares. BILAN DES ATU DE COHORTE 2013 2014 2015 2016 2017 Octrois d’ATUc 9 33* 22 23* 13 Médicaments sous ATU de cohorte ayant obtenu l’AMM 7 26* 25 25* 13 Patients inclus 6 136 12 111 10 216 11 909 8 250 BILAN DES ATU NOMINATIVES 2013 2014 2015 2016 2017 Octrois d’ATUn 27 550 25 521 24 791 27 095 22 295 Médicaments mis à disposition par an 241 208 219 205 253* Patients inclus 19 982 dont 12 713 en initiation de traitement 18 831 dont 12 822 en initiation de traitement 17 829 dont 12 175 en initiation de traitement 19 625 dont 14 029 en initiation de traitement 16 621* dont 11 390 en initiation de traitement SPÉCIALITÉ Substance active Avelumab 20 mg/mL, solution à diluer pour perfusion Avelumab Brineura 150 mg, solution pour perfusion Cerliponase alpha Dupixent 300 mg, solution injectable en seringue préremplie Dupilumab Elmiron 100 mg, gélule Pentosane polysulfate sodique Inotuzumab ozogamicin 1 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion Inotuzumab ozogamicin Natriumthiosulfat 10%, solution pour perfusion Natriumthiosulfat 25%, solution pour perfusion Natrium thiosulfate Niraparib tesaro 100 mg, gélule Niraparib Nusinersen 2,4 mg/ml, solution injectable Nusinersen Ocrelizumab 300 mg, solution à diluer pour perfusion Ocrelizumab Petinimid 250 mg, capsule molle Petinimid Prohippur 750 mg/g, granulés Benzoate de sodium Ursofalk 250 mg/5 ml, suspension buvable Acide ursodeoxycholique * Nombre de spécialités Données 2017