106 L’accès aux médicaments orphelins et pédiatriques Les médicaments orphelins concernent des médicaments développés pour le traitement des maladies rares (prévalence < 5/10 000e dans l’Union européenne) et graves. Ils sont enre- gistrés obligatoirement via la procédure centralisée. En parallèle de cette politique européenne de développement de médicaments pour le traitement des mala- diesrares,laFranceamisenœuvredès2005 un 1er plan, suivi d’un 2è (2011-2014). Un 3e plan est prévu courant 2018. Ces plans auxquels participe l’ANSM constituent un élément de contexte clé pour la stimulation, le développement et la commercialisation en France des médicaments dans les maladies rares, notamment pour l’accès précoce aux médicaments, la recherche et l’innovation. Dans le domaine de la pédiatrie, la France et l’ANSM continuent à occuper une place importante dans l’évaluation des dossiers de Plans d’investigation pédiatrique (PIPs) qui détaille le déve- loppement clinique ainsi que préclinique, avec la formulation pédiatrique selon les âges des enfants. Depuis la mise en œuvre du Règlement pédiatrique européen en 2007, la réalisation des PIPs est obligatoire à réaliser, exceptés les reports partiels accordés, avant la demande d’autorisation des médicaments en Europe (nouvelles AMMs et extensions d’AMMs préexistantes, pour toutes les AMMs, centralisées mais égale- ment décentralisées, de reconnaissance mutuelle ou nationale). Les dossiers PIPs et leur suivi, ainsi que d’autres questions pédiatriques, dont des avis scientifiques, sont évalués au sein du comité pédiatrique (PDCO) à l’EMA, qui inclut des représentants de chaque État membre, des associations de médecins et de patients. L’ANSM participe régulièrement et acti- vement à des groupes de travail en lien avec le PDCO. Elle contribue également à l’élaboration des recommandations générales ou d’avis scientifiques, régle- mentaires ou thématiques, nécessaires au développement des médicaments en pédiatrie au niveau européen. Données 2017 14 des médicaments autorisés dans le cadre de la procédure européenne centralisée 15% médicaments orphelins ont été autorisés, soit MÉDICAMENTS ORPHELINS 2013 2014 2015 2016 2017 AMM délivrées pour des médicaments orphelins sur nombre total d’AMM délivrées en procédure centralisée 7/90 15/74 15/93 14/114 14/92(1) (1) Données issues du registre de l’EMA. Stimuler le développement et la commercialisation en France des médicaments dans les maladies rares